TÉCNICAS DE EDICIÓN DE ÁCIDOS NUCLÉICOS EN ENFERMEDADES CARDIOVASCULARES

Tipo de Edición

Ex vivo-somático

Dirigido hacia

Gen PCSK9 y gen ANGPT3

Dirigido por

CRISPR/CAS9

Órgano a tratar

Principalmente el corazón. 

Hígado e intestino delgado

Vía de administración

Administrar CRISPR-Cas9 en el hígado, inactivar permanentemente el gen PCSK9 y observar como la cantidad de proteína PCSK9 en sangre disminuye y los niveles de colesterol LDL en sangre caen (en 35-40%) y alcanzar una reducción de aproximada mente un 90% en el riesgo de enfermedad de las arterias coronarias, para siempre. Todo lo que se necesita es apa gar la actividad del gen.

Resultados

Un resultado de cuádruple impacto de las mutaciones de ANGPTL3 es: menor colesterol, menor triglicéridos, menor enfermedad cardíaca y menor riesgo de diabetes.

A largo plazo se plantea la posibilidad de utilizar CRISPR-Cas9 para la edición terapéutica del gen PCSK9 para reducir permanentemente el riesgo de enfermedad cardiovascular.

A largo plazo existen otras aplicaciones de CRISPR-Cas9 en enfermedades como Chagas, amiloidosis cardíaca, miocardiopatía hipertrófica, y VIH.

REFERENCIA.

Vetcher D. CRISPR-Cas9 como terapia de protección de enfermedades cardíacas. Revista Argentina de Cardioangiología Intervencionista [Internet]. 2022;13(2):61-67. Disponible en: 28900610067.pdf (meducatium.com.ar)